Terapi gen disetujui untuk pertama kalinya untuk mengobati penyakit

Sebuah peristiwa penting dalam sejarah medis Eropa akan segera terjadi: persetujuan pertama untuk penggunaan praktis terapi gen untuk mengobati penyakit keturunan.

Badan Obat Eropa telah merekomendasikan pengobatan untuk kelainan genetik langka yang menyebabkan pasien tidak dapat mencerna lemak.

Berdasarkan rekomendasi ini, Komisi Eropa harus membuat keputusan akhir tentang penerimaan metode pengobatan ini.

Prinsip terapi gen sederhana: jika suatu cacat ditemukan di beberapa bagian kode genetik seseorang, cacat tersebut diganti dengan materi genetik yang dibuat di laboratorium dengan sifat yang diinginkan.

Namun, pada kenyataannya, semuanya tidak sesederhana itu. Selama uji klinis di AS, remaja Jesse Gelsinger meninggal, dan pasien lainnya jatuh sakit karena leukemia.

Saat ini, metode terapi gen tidak digunakan di Eropa atau AS.

Obat gen pertama

Komite Produk Obat Komisi Medis Eropa telah meninjau penggunaan produk obat Glybera untuk pengobatan penyakit Buerger-Grutz, defisiensi lipoprotein lipase yang diwariskan.

Sindrom ini memengaruhi satu dari sejuta orang. Penderitanya memiliki struktur gen rusak yang bertanggung jawab untuk memecah lemak di saluran pencernaan.

Hal ini menyebabkan penumpukan lemak dalam darah, nyeri pangkal paha, dan pankreatitis akut.

Hingga saat ini, satu-satunya cara untuk meringankan kondisi pasien tersebut adalah dengan diet bebas lemak yang ketat.

Perawatan baru ini menggunakan virus yang menginfeksi jaringan otot dan memasukkan salinan gen utuh ke dalam tubuh.

Dianjurkan bagi pasien yang menderita radang pankreas akut, pankreatitis, dan yang tidak responsif terhadap diet.

Penggantian gen yang rusak

Pembuat obat baru, perusahaan farmasi UniQure, mengatakan keputusan itu merupakan peristiwa penting bagi pasien dan bagi dunia kedokteran secara keseluruhan.

CEO perusahaan tersebut, Jorn Aldag, mengatakan: "Pasien dengan defisiensi lipoprotein lipase takut mengonsumsi makanan normal karena dapat menyebabkan peradangan pankreas yang akut dan sangat menyakitkan, yang sering kali berujung pada rawat inap."

"Sekarang - untuk pertama kalinya dalam sejarah - telah diciptakan metode pengobatan yang tidak hanya mengurangi risiko peradangan, tetapi juga memiliki efek menguntungkan jangka panjang terhadap kondisi pasien," tambahnya.

China menjadi negara pertama di dunia yang secara resmi menyetujui penggunaan metode terapi gen.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]