Semua konten iLive ditinjau secara medis atau diperiksa fakta untuk memastikan akurasi faktual sebanyak mungkin.
Kami memiliki panduan sumber yang ketat dan hanya menautkan ke situs media terkemuka, lembaga penelitian akademik, dan, jika mungkin, studi yang ditinjau secara medis oleh rekan sejawat. Perhatikan bahwa angka dalam tanda kurung ([1], [2], dll.) Adalah tautan yang dapat diklik untuk studi ini.
Jika Anda merasa salah satu konten kami tidak akurat, ketinggalan zaman, atau dipertanyakan, pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Dokter melaporkan keberhasilan dalam uji coba pertama obat pada pasien dengan purpura trombotik trombositopenik
Terakhir ditinjau: 02.07.2025
Sebuah tim peneliti dari Rumah Sakit Umum Massachusetts menggunakan obat baru untuk menyelamatkan nyawa seorang pasien dengan purpura trombositopenik trombotik imun (iTTP), kelainan langka yang ditandai dengan pembentukan bekuan darah yang tidak terkendali di pembuluh darah kecil.
Tim tersebut menjelaskan kasus klinis pertama obat yang digunakan untuk mengobati iTTP di New England Journal of Medicine.
"Obat tersebut merupakan versi rekayasa genetika dari enzim yang hilang dalam iTTP, dan kami menunjukkan bahwa obat tersebut mampu membalikkan perkembangan penyakit pada pasien dengan kondisi yang sangat parah," kata penulis utama Pavan K. Bendapudi, MD, seorang peneliti di Divisi Hematologi dan Layanan Transfusi di Rumah Sakit Umum Massachusetts dan seorang profesor kedokteran di Sekolah Kedokteran Harvard.
ITTP terjadi akibat serangan autoimun pada enzim ADAMTS13, yang bertanggung jawab untuk memecah protein besar yang terlibat dalam pembekuan darah. Terapi utama untuk kelainan darah yang mengancam jiwa ini adalah plasmaferesis, yang menghilangkan autoantibodi yang berbahaya dan menyediakan ADAMTS13 tambahan.
Plasmaferesis memicu respons klinis pada sebagian besar pasien, tetapi paling banyak hanya dapat memulihkan sekitar setengah dari aktivitas ADAMTS13 normal. Sebaliknya, bentuk rekombinan ADAMTS13 manusia (rADAMTS13) menawarkan kemungkinan peningkatan pengiriman ADAMTS13 secara signifikan.
RADAMTS13 baru-baru ini disetujui untuk pasien dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital, yang terjadi pada pasien yang lahir dengan kehilangan total gen ADAMTS13.
Masih dipertanyakan apakah rADAMTS13 mungkin efektif dalam iTTP mengingat adanya autoantibodi anti-ADAMTS13 penghambat, tetapi Bendapudi dan rekannya telah menerima izin dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk menggunakan rADAMTS13 yang disediakan oleh produsen di bawah protokol penggunaan penuh kasih pada pasien yang sekarat dengan iTTP yang resistan terhadap pengobatan.
"Kami menemukan bahwa rADAMTS13 dengan cepat membalikkan proses penyakit pada pasien ini, meskipun ada kepercayaan bahwa autoantibodi penghambat terhadap ADAMTS13 akan membuat obat tersebut tidak berguna dalam kondisi ini," kata Bendapudi.
"Kami adalah dokter pertama yang menggunakan rADAMTS13 untuk mengobati iTTP di Amerika Serikat, dan dalam kasus ini membantu menyelamatkan nyawa seorang ibu muda."
Bendapudi mencatat bahwa infus rADAMTS13 menekan autoantibodi penghambat pasien dan membalikkan efek trombotik iTTP. Efek ini diamati segera setelah pemberian rADAMTS13, setelah pertukaran plasma harian gagal menginduksi remisi.
"Saya yakin rADAMTS13 berpotensi menggantikan standar perawatan saat ini untuk iTTP akut. Kita memerlukan uji coba yang lebih besar dan dirancang dengan baik untuk mengevaluasi kemungkinan ini," kata Bendapudi.
Uji klinis fase IIb acak rADAMTS13 dalam iTTP telah dimulai.