Dokter melaporkan keberhasilan dalam uji coba pertama obat pada pasien dengan purpura trombositopenik

Sebuah tim peneliti di Rumah Sakit Umum Massachusetts menggunakan obat baru untuk menyelamatkan nyawa pasien dengan trombotik trombositopenik purpura (iTTP), sebuah penyakit langka yang ditandai dengan pembentukan bekuan darah yang tidak terkendali di pembuluh darah kecil. Kapal.

Tim tersebut menjelaskan kasus klinis pertama obat untuk mengobati iTTP di New England Journal of Medicine.

“Obat ini merupakan versi rekayasa genetika dari enzim yang hilang di iTTP, dan kami menunjukkan bahwa obat tersebut mampu membalikkan perkembangan penyakit pada pasien dengan kondisi yang sangat parah,” kata penulis utama Pawan K. Bendapudi, MD, a peneliti di Departemen Layanan Hematologi dan Transfusi di Rumah Sakit Umum Massachusetts dan Profesor Madya Kedokteran di Harvard Medical School.

ITTP dihasilkan dari serangan autoimun pada enzim ADAMTS13, yang bertanggung jawab untuk memecah protein besar yang terlibat dalam pembekuan darah. Pengobatan utama untuk gangguan peredaran darah yang mengancam jiwa ini adalah plasmaferesis, yang menghilangkan autoantibodi berbahaya dan memberikan ADAMTS13 tambahan.

Plasmapheresis menghasilkan respons klinis pada sebagian besar pasien, namun hanya dapat memulihkan sekitar setengah aktivitas ADAMTS13 normal. Sebaliknya, bentuk rekombinan ADAMTS13 manusia (rADAMTS13) menawarkan potensi peningkatan pengiriman ADAMTS13 secara signifikan.

RADAMTS13 baru-baru ini disetujui untuk pasien dengan purpura trombositopenik trombotik kongenital, yang terjadi pada pasien yang lahir dengan kehilangan gen ADAMTS13 sepenuhnya.

Masih dipertanyakan apakah rADAMTS13 bisa efektif dalam iTTP mengingat adanya autoantibodi anti-ADAMTS13 penghambat, namun Bendapudi dan rekannya menerima persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk menggunakan rADAMTS13 yang disediakan oleh produsen protokol untuk digunakan pada pasien sekarat dengan iTTP yang resistan terhadap pengobatan.

"Kami menemukan bahwa rADAMTS13 dengan cepat membalikkan proses penyakit pada pasien ini, meskipun ada keyakinan saat ini bahwa autoantibodi penghambat terhadap ADAMTS13 akan membuat obat tersebut tidak berguna dalam kondisi ini," kata Bendapudi.

"Kami adalah dokter pertama yang menggunakan rADAMTS13 untuk mengobati iTTP di Amerika Serikat, dan dalam kasus ini, hal ini membantu menyelamatkan nyawa seorang ibu muda."

Bendapudi mencatat bahwa infus rADAMTS13 menekan autoantibodi penghambat pasien dan membalikkan efek trombotik iTTP. Efek ini diamati segera setelah pemberian rADAMTS13, setelah plasmaferesis harian gagal menyebabkan remisi.

"Saya yakin rADAMTS13 berpotensi menggantikan standar perawatan iTTP akut yang ada saat ini. Kita memerlukan uji coba yang lebih besar dan dirancang dengan baik untuk mengevaluasi peluang ini," kata Bendapudi.

Uji klinis acak fase IIb rADAMTS13 di iTTP telah dimulai.