
Semua konten iLive ditinjau secara medis atau diperiksa fakta untuk memastikan akurasi faktual sebanyak mungkin.
Kami memiliki panduan sumber yang ketat dan hanya menautkan ke situs media terkemuka, lembaga penelitian akademik, dan, jika mungkin, studi yang ditinjau secara medis oleh rekan sejawat. Perhatikan bahwa angka dalam tanda kurung ([1], [2], dll.) Adalah tautan yang dapat diklik untuk studi ini.
Jika Anda merasa salah satu konten kami tidak akurat, ketinggalan zaman, atau dipertanyakan, pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Terapi gen akan digunakan untuk mengobati kanker darah
Terakhir ditinjau: 02.07.2025
Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat telah mengeluarkan rekomendasi mengenai penggunaan terapi gen dalam pengobatan leukemia.
Terapi ini terdiri dari membuat perubahan pada kode seluler genetik pasien.
Sel limfosit hasil rekayasa genetika yang ada di dalam tubuh digunakan sebagai “obat hidup” karena sel ini mengarahkan sistem imun untuk melawan leukemia, yang paling sering menyebabkan periode remisi yang panjang dan stabil.
Para ahli hanya bisa menunggu tanggapan positif dari para ahli. Diasumsikan bahwa, jika kejadian berjalan sesuai rencana, terapi gen akan digunakan tahun ini.
Metode baru ini akan dipresentasikan oleh perusahaan farmasi Novartis, dan dikembangkan oleh para ilmuwan dari Universitas Pennsylvania.
Terapi gen akan digunakan untuk mengobati pasien leukemia limfoblastik akut sel B. Para ilmuwan yakin bahwa pengobatan ini akan relevan bagi pasien dengan multiple myeloma, beberapa jenis tumor otak ganas yang agresif, dan neoplasma lainnya.
Inti dari terapi ini adalah bahwa limfosit T pasien dimodifikasi secara genetik, sehingga melawan sel-sel ganas. Virus yang dinetralkan berdasarkan HIV digunakan untuk mengganggu DNA limfosit. Virus memindahkan gen yang diinginkan ke dalam struktur seluler tanpa menyebabkan perkembangan penyakit.
Limfosit T yang dimodifikasi kemudian dikirim untuk menemukan dan menghancurkan sel kanker. Mereka mampu mendeteksinya berkat penanda CD19.
Tentu saja, semua yang dijelaskan di atas adalah sisi teoritis. Dalam praktiknya, semuanya tampak lebih sederhana. Sejumlah kecil darah diambil dari vena pasien, dibekukan, dan dikirim untuk transformasi. Kemudian sel-sel diubah dan darah dikembalikan ke vena pasien. Eksperimen telah menunjukkan bahwa prosedur semacam itu menghasilkan remisi jangka panjang yang stabil bahkan setelah satu suntikan. Beberapa pasien mengalami pemulihan total.
Pasien yang menderita leukemia ikut serta dalam uji klinis metode baru ini. Usia mereka bervariasi antara tiga hingga 25 tahun. Sebelum percobaan, tubuh mereka tidak merespons kemoterapi atau mengalami eksaserbasi berulang.
Salah satu hasil positif pertama tercatat pada seorang gadis berusia enam tahun. Pada tahun 2012, ia menjalani terapi gen, dan hasilnya, gadis itu sembuh total. Tahun demi tahun telah berlalu, dan hasil tesnya masih bagus.
Menurut penulis, mereka telah berhasil meningkatkan metode tersebut selama beberapa tahun terakhir. Hal ini memungkinkan mereka untuk meminimalkan risiko efek samping: sebelumnya, gejala seperti demam, kongesti paru, dan hipotensi dapat diamati setelah suntikan.
Uji coba baru, yang dilakukan dua tahun lalu, melibatkan 63 pasien. Hasilnya, 52 dari mereka benar-benar sembuh dari penyakit tersebut. Sebelas orang, sayangnya, tidak dapat diselamatkan. Para ilmuwan berencana untuk mengamati pasien yang selamat dan sembuh selama lima belas tahun lagi.